Американские чиновники одобрили первое лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Это метод, позволяющий «заглушить» работу генов, вызывающих опасное заболевание, передает «Новости Mail.RU». Средство призвано лечить транстиретиновый амилоидоз. Это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся поражением печени.

Суть метода заключается в следующем: с каждого работающего гена считывается мРНК, которая затем доставляется из ядра в цитоплазму клетки, на «белковые фабрики» рибосомы, где по инструкции этой мРНК синтезируется белок. Если вы хотите нарушить данный процесс, требуется остановить мРНК где-то на полпути к рибосоме.

Сделать это можно, если в клетке появится другая РНК, способная образовать с ней двойную цепочку. Такие продукты клетка сразу уничтожает. Таким образом, для «заглушения» работы гена необходимо просто ввести в клетку РНК, идентичную по последовательности фрагменту этого гена.

Однако РНК отличается низкой стабильностью. Проблему удалось решить, поместив ее в жировые наночастицы. Частицы накапливались в печени и почках. Этот факт повлиял на выбор целевых недугов (пока метод работает против недугов, при которых нарушается экспрессия генов в печени).

http://kastorki.net/wp-content/uploads/a62462e28fe123b48675196f66395d5f.jpghttp://kastorki.net/wp-content/uploads/a62462e28fe123b48675196f66395d5f-150x148.jpgDoctorНаучная медицинаАмериканские чиновники одобрили первое лекарственное средство, основанное на принципе РНК-интерференции. Это метод, позволяющий 'заглушить' работу генов, вызывающих опасное заболевание, передает 'Новости Mail.RU'. Средство призвано лечить транстиретиновый амилоидоз. Это тяжелое наследственное заболевание, характеризующееся поражением печени.Суть метода заключается в следующем: с каждого работающего гена считывается мРНК, которая затем доставляется из ядра...Журнал для здоровых людей